日本批准阿尔茨海默病新药Donanemab上市

日本厚生劳动省9月24日正式批准在日本境内生产和销售美国大型制药公司礼来研发的阿尔茨海默病新药Donanemab。

医学研究发现，阿尔茨海默病患者的大脑内堆积有一种异常蛋白质，名为β-淀粉样蛋白，而这种蛋白质正是损伤患者神经细胞的元凶。

新药Donanemab能够将人造抗体与β-淀粉样蛋白结合，将其清除，从而减缓疾病进展。适用人群为轻度阿尔茨海默病患者。其中包括尚未发展为认知症的“轻度认知障碍”患者，以及轻度认知症患者。

这是继“仑卡奈单抗（Lecanemab）”之后，日本批准生产销售的第二种直接作用于阿尔茨海默病病因物质，并将其清除的药物。

单克隆抗体药物：阿尔茨海默病治疗的新篇章

阿尔茨海默病患者长期以来渴望得到一种能够延缓认知功能衰退、疗效显著且安全性高的治疗方法。

尽管阿杜那单抗（Aducanumab）在推出初期因使用率增长缓慢而受限，但仑卡奈单抗（Lecanemab）和多奈单抗（Donanemab）的出现，为患者带来了新的希望，改善了治疗的风险与收益比，并提供了更多的治疗选择和可能的负担能力。

多奈单抗：创新的治疗策略

多奈单抗是首款证明在清除淀粉样斑块后可停止治疗的靶向疗法。这种疗法允许患者在达到预定的清除标准后停止用药，从而减少治疗成本和输液频率。

与仑卡奈单抗的每两周一次给药方案相比，多奈单抗的每月一次给药方式为患者提供了更加便捷的治疗选项。

价格方面，根据礼来公司公告，多奈单抗的定价为695.65美元/瓶，年治疗费用约为3.2万美元，相较于仑卡奈单抗的2.65万美元年费用稍高。

安全性与副作用考量

多奈单抗在临床试验中已经显示出显著的疗效，但其安全性同样受到关注。

与仑卡奈单抗一样，多奈单抗可能会引起淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA），这种异常通常表现为脑部暂时性肿胀，可能伴有微出血或极少数情况下出现大面积脑出血。

大多数ARIA病例为轻到中度，并且随着时间推移而自行缓解。在严格的监测和适当的管理下，患者可以安全地接受治疗。

携带遗传风险因素，如载脂蛋白E ε4基因的患者，可能面临更高的ARIA风险。因此，在使用多奈单抗进行治疗时，医生需要密切监控患者的健康状况，确保治疗的安全性和疗效。

总体而言，多奈单抗的问世为阿尔茨海默病的治疗提供了新的选择，其创新的治疗策略和便捷的给药方式，有望改善患者的治疗体验和生活质量。

临床试验结果显著

2023年，一项关键的II期临床试验（TRAILBLAZER-ALZ-2）的成果为阿尔茨海默病的治疗带来了曙光。

该试验在第76周时通过综合阿尔茨海默病评定量表（iADRS）及其他关键指标的改善，展示了多奈单抗的显著疗效。

同时，该药物在清除淀粉样蛋白斑块方面表现出快速且深入的作用，其ARIA-E风险（27%）也低于阿杜那单抗组（35%），显示出更好的安全性。

礼来公司宣布，多奈单抗的上市是基于2023年公布的III期临床试验（TRAILBLAZER-ALZ 2）的积极结果。这项研究表明，在疾病最早期使用多奈单抗的患者中，疗效尤为显著。

在为期18个月的试验中，研究对象被分为两个亚组进行分析：疾病早期进展组（tau蛋白水平低至中等）和全人群组（包括不同tau水平的受试者）。

在疾病早期进展的亚组中，多奈单抗治疗的患者相较于安慰剂组在iADRS上显示出35%的显著减缓。而在全人群中，药物治疗同样在iADRS上显著减缓了22%。

此外，多奈单抗治疗的受试者在疾病进展至下一临床阶段的风险上降低了39%。

在治疗期间，多奈单抗使得所有受试者中的淀粉样斑块平均减少了84%，而安慰剂组的减少仅为1%。这一显著的差异不仅证实了多奈单抗在治疗阿尔茨海默病方面的潜力，也为减少长期治疗成本和输液频率提供了支持。总之，多奈单抗的临床试验结果令人鼓舞，为阿尔茨海默病患者提供了一种新的、有效的治疗选择。

随着该药物的上市，患者可以期待更个性化和便捷的治疗方案，改善他们的生活质量。

文章内容仅供参考，不做诊疗依据。具体问题，建议您咨询医学顾问或者您的主治医生。